耳道血管瘤

首页 » 常识 » 常识 » 医院小儿外科吉毅副教授西罗莫司治疗卡
TUhjnbcbe - 2022/6/23 17:28:00
中科公益抗白 http://m.39.net/pf/a_6169140.html

年7月,由我院小儿外科吉毅副教授领衔研究的使用mTOR受体阻滞剂西罗莫司治疗卡波西样血管内皮瘤(kaposiformhemagioendothelioma,KHE)方案被最新的美国国立卫生研究院(NationalInstitutesofHealth,NIH)儿童血管肿瘤治疗专家建议版(ChildhoodVascularTumorsTreatment(PDQ?)–HealthProfessionalVersion)所收录,作为支持西罗莫司治疗KHE有效性与安全性的研究之一。

美国国立卫生研究院为全球儿童血管肿瘤治疗最权威的机构。该研究的入选,医院小儿外科卡波西样血管内皮瘤的治疗与研究已跻身国际一流水平。

下图为方案截图

什么是卡波西样血管瘤?

卡波西样血管内皮瘤是一种少见的主要发生于婴幼儿和儿童的具有侵袭性的血管肿瘤。它并不是传统意义上的婴幼儿血管瘤(Infantilehemangioma,IH),而是一种与婴幼儿血管瘤截然不同的血管肿瘤:IH是一种良性肿瘤,不会恶变;而KHE被国际脉管性疾病研究学会(InternationalSocietyfortheStudyofVascularAnomalies,ISSVA)将其归类为交界性肿瘤。

KHE的治疗在全球范围长期都是一个极富挑战性的难题,目前尚缺少单一有效的治疗方法,激素曾经是治疗卡波西样血管内皮瘤的首选药物,但是停药后复发率高,长期成功率却比较低,且服用激素治疗,往往都会有副作用产生,如库欣综合征和发生感染等。其他药物包括长春新碱和干扰素,但都有一定的副作用。手术也不可能切除干净,效果不佳。国外报道死亡率仍高达20%~30%。而残留的并发症、畸形等,比例更高,严重影响患者的生活治疗并增加家庭负担。缺乏有效的治疗手段是目前攻克KHE面临的主要难题,但早期、及时、有效的治疗与干预,却又是降低死亡率与致病率的关键。

国际上率先使用西罗莫司取得重大突破

为提高卡波西样血管瘤患儿治疗效果,吉毅副教授长期致力于该疾病的临床个体化治疗。

年5月,国际癌症权威期刊《InternationalJournalofCancer》(国际癌症杂志)在线刊载由吉毅副教授领衔的卡波西样血管内皮瘤多中心临床回顾性研究:“Sirolimusforthetreatmentofprogressivekaposiformhemangioendothelioma:amulticenterretrospectivestudy”。该研究由我院重症医学科及哈医院等多家中心共同参与。

吉毅通过使用mTOR受体阻滞剂西罗莫司(Sirolimus),针对临床表现迥异、风险等级不同的KHE病例实行个体化治疗,并对严重/病危病例采取短时激素冲击治疗,获得确切疗效。在治疗的52例病例中,均获得长达1年的随访,其中37例合并KMP患者,血小板减少与低纤维蛋白血症均获得纠正;15例无KMP患者,13例临床症状获得显著改善。超过73%的患者在治疗一年后,瘤体体积接近于完全消退(瘤体体积消退至治疗前的25%以下)。肿瘤风险指数由治疗前的平均3.0-4.0,降至治疗后1年的平均1.7。无一例病例在治疗过程中死亡。吉毅指出,mTOR受体阻滞剂西罗莫司,可以考虑作为治疗KHE的首选药物或者联合用药的首选药物之一(合并KMP)。

西罗莫司联合激素短时冲击(2个月)治疗KHE合并严重KMP患者

治疗前后磁共振对比

A:为上图患儿治疗前后12个月对比;

B:脊柱旁KHE合并脊柱侧弯,治疗1年后瘤体接近完全消退。

a-d,使用一般性药物治疗浅表卡波西样血管内皮瘤,效果较差;改用西罗莫司后(e-f),治疗效果显著。

深入研究,全球首次提出KHE分类

治愈的病患越来越多,吉毅副教授的研究也在不断深入。

年3月30日国际上皮肤病学临床与基础研究综合排名第一的权威期刊《英国皮肤病学杂志》(BritishJournalofDermatology)在线刊载吉毅副教授的论文“Kaposiformhemangioendothelioma:clinicalfeatures,

1
查看完整版本: 医院小儿外科吉毅副教授西罗莫司治疗卡